Терапия ГМ-лимфоцитами стала первой официально одобренной генотерапией в США

Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration, FDA) официально одобрило терапию генномодифицированными лимфоцитами (CAR-T) для лечения лейкемии. Это первый случай выхода подобного препарата на рынок в США. Официальный пресс-релиз появился на сайте FDA 30 августа 2017 года, также об этом сообщает MIT Technology Review.

Метод лечения под торговой маркой Kymriah (международное название тисагенлеклусел) представляет из себя клеточную терапию генномодифицированными лимфоцитами, а точнее лимфоцитами с химерными антигенными рецепторами (CAR-T).

Технология CAR-T заключается в «настройке» собственного иммунитета больного против опухолевых клеток, несущих на поверхности определенные маркеры. У пациента берут T-лимфоциты, а затем при помощи безвредного вирусного вектора встраивают в геном этих клеток кассету, кодирующую химерный антигенный рецептор (CAR) против специфических белков, представленных на поверхности злокачественных клеток. После этого клетки вводят обратно в кровь пациента.

Владельцем одобренной технологии является фармацевтическая компания Novartis. Терапия рекомендована для пациентов до 25 лет с острой лимфобластной лейкемией, которым не помогли остальные методы лечения, или после рецидива болезни. Согласно результатам испытаний, представленным в FDA, из 63 пациентов, которых лечили Kymriah, 52 выздоровели в течение трех месяцев (83 процента).

По данным Национального института здоровья США, острая лимфобластная лейкемия (лейкоз) является самым распространенным типом рака у детей. В настоящее время ее эффективно научились лечить, и в детском возрасте пятилетняя выживаемость составляет 90 процентов. Однако у взрослых людей эта болезнь гораздо хуже поддается лечению, и только треть пациентов выживает в течение пяти лет после постановки диагноза. Терапия CAR-T пока демонстрирует более успешный результат – в течение года после начала терапии выжили 79 процентов пациентов.

Несмотря на многообещающие результаты терапии Kymriah, у нее могут быть серьезные побочные эффекты, среди которых так называемый «цитокиновый шторм», заключающийся в резком выбросе медиаторов воспаления после введения модифицированных клеток. Однако главный недостаток терапии – это ее цена. Стоимость лечения составляет 475 тысяч долларов. К тому же, терапия в ближайшее время будет доступна только в 20 клиниках в США. Всего же Novartis планирует открыть 32 центра, где будут лечить пациентов с помощью CAR-T.

В США это первый случай, когда генотерапия достигла рынка, однако в Европе и в Китае уже есть такие прецеденты. К примеру, в 2015 году в Европе был одобрен препарат Glybera для лечения липопротеиназной недостаточности. Стоимость препарата, созданного голландской компанией UniQure, составила более миллиона евро.

Подробно о технологии CAR-T, ее достоинствах, недостатках и перспективах применения можно прочитать в нашем материале.

Дарья Спасская